اولین بازنویسی دی‌ان‌ای برای درمان بیماری‌های ژنتیکی قلب

برای اولین بار، این محققان از تکنیک های ژنتیکی دقیق در قلب با هدف خاموش کردن ژن های معیوب و توسعه و آزمایش اولین درمان برای بیماری های قلبی ارثی استفاده خواهند کرد.

گفتنی است، آزمایش‌های حیوانی قبلاً ثابت کرده‌اند که این تکنیک‌ها کار می‌کنند.

پروفسور نیلیش سامانی، مدیر پزشکی BHF گفت: این یک لحظه تعیین کننده برای پزشکی قلب و عروق است. “CureHeart” نه تنها می تواند خالق اولین درمان بیماری های ارثی عضله قلب با مقابله با ژن های قاتل باشد که در شجره نامه وجود دارد، بلکه همچنین آغازگر دوره جدیدی از قلب و عروق دقیق است.

یک فرصت فوق العاده

بیماری های ژنتیکی قلب حدود 260000 نفر را تنها در بریتانیا تحت تاثیر قرار می دهد و می تواند منجر به مرگ ناگهانی یا نارسایی قلبی پیشرونده در هر سنی شود. از آنجایی که خطر انتقال این ژن های معیوب به فرزندان هر یک از این افراد 50 درصد است، معمولاً چندین نفر در یک خانواده از نارسایی قلبی رنج می برند، نیاز به پیوند قلب دارند یا در سنین پایین فوت می کنند.

پروفسور هیو واتکینز، از دپارتمان پزشکی رادکلیف دانشگاه آکسفورد، گفت: «این فرصتی است که یک بار در هر نسل برای کاهش نگرانی دائمی مرگ ناگهانی، نارسایی قلبی و نیاز احتمالی به پیوند قلب وجود دارد.

وی بیان کرد: پس از 30 سال تحقیق، ژن‌ها و شکاف‌های ژنتیکی خاص مسئول بیماری‌های ارثی قلبی و نحوه عملکرد آن‌ها را کشف کرده‌ایم و معتقدیم تا پنج سال آینده یک ژنتیک درمانی آماده برای شروع آزمایش‌های بالینی خواهیم داشت. آزمایش.

خاموش کردن ژن های معیوب

هدف از این تحقیق جدید اصلاح یا خاموش کردن ژن های معیوب ایجاد کننده این مشکلات قلبی است.

دکتر گفت: «دستیابی به مأموریت ما یک تلاش واقعاً جهانی است. کریستین سیدمن می گوید. ما پیشگامان و متخصصان را در تکنیک‌های جدید و دقیق‌تر ویرایش ژن گرد هم آورده‌ایم تا اطمینان حاصل کنیم که ابزارهای ژنتیکی خود را مستقیماً به قلب می‌رسانیم. گرد هم آوردن یک تیم پیشرو در جهان از سه قاره مختلف رویای اولیه ما بود و باید محقق شود.

این مطالعه می تواند با ایجاد اولین درمان ژنتیکی در جهان برای بیماری های قلبی ارثی، جهشی بزرگ در پزشکی قلب و عروق ایجاد کند. این مطالعه مطمئناً گامی امیدوارکننده در جهت پیشگیری از از دست دادن عزیزان خانواده ها به این بیماری های ظالمانه است.

این تیم گفت که دستیابی به چنین نقطه عطفی مستلزم حمایت مستمر از میلیون ها نفر در سراسر جهان است که از بیماری قلبی ژنتیکی رنج می برند.

46